MundialInvestigação e ensaios clínicos
Olipudase alfa em adultos com ASMD: a redução do baço e do fígado manteve-se num seguimento até cinco anos
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Foram publicados os resultados finais da olipudase alfa, uma terapia enzimática, em adultos com défice de esfingomielinase ácida (ASMD). Dos 36 adultos do estudo ASCEND, 35 continuaram o tratamento durante até cinco anos. A capacidade dos pulmões para transferir gases aumentou, em média, 35,9% em relação ao início. O volume do baço diminuiu, em média, 57,5% e o do fígado 36,8%. Não surgiu nenhum novo problema de segurança.
O que significa para os doentes e as famílias?
Este tratamento não se destina às manifestações que afetam o cérebro. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia); a decisão de tratamento é tomada com o médico especialista em doenças metabólicas.
Fonte
Artigo científico: Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD, Niemann-Pick tipo A/B)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.