MundialInvestigação e ensaios clínicos
Venglustate na doença de Tay-Sachs e na doença de Sandhoff de início tardio, fase 3: sem benefício clínico
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Num ensaio de fase 3, 40 adultos receberam venglustate e 19 adultos receberam placebo. Dois anos depois, a substância GM2 no líquido cefalorraquidiano tinha diminuído 48% com o medicamento e 11% com o placebo. Mas não houve diferença num teste de destreza manual. Não se observou nenhum novo problema de segurança.
O que significa para os doentes e as famílias?
Este é um resultado negativo. A diminuição da substância, por si só, não se traduziu em benefício para o doente. Esta informação vai orientar o desenho de novos estudos.
Fonte
Artigo científico: Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials. Genetics in Medicine, 2026. DOI: 10.1016/j.gim.2025.101615 · PubMed 41108138
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Doença de Tay-Sachs, Doença de Sandhoff
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.