WeltweitForschung und klinische Studien
Angelman-Syndrom: Rugonersen erwies sich in einer Phase-1-Studie als sicher
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Mit 61 Kindern mit Angelman-Syndrom wurde eine Phase-1-Studie des Medikaments Rugonersen durchgeführt. Die Kinder waren zwischen 1 und 12 Jahre alt. Das Medikament soll die stillgelegte, intakte Genkopie aktivieren. Das Hauptziel der Studie, die Sicherheit, wurde erreicht. Bei den Hirnströmen und einigen Fähigkeiten zeigten sich Hinweise auf eine Besserung.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Dies ist eine Studie in einem frühen Stadium, und das Medikament ist noch nicht zugelassen. Zur Bestätigung der Wirkung sind größere Studien nötig. Zur Teilnahme an Studien können Sie Ihre Kinderneurologin oder Ihren Kinderneurologen fragen.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: The UBE3A-ATS antisense oligonucleotide rugonersen in children with Angelman syndrome: a phase 1 trial. Nature Medicine, 2025. DOI: 10.1038/s41591-025-03784-7 · PubMed 40646322
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Angelman-Syndrom
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.