USANeue Behandlungen und Zulassungen
Erste Gentherapie bei GSD Typ Ia: beschleunigte Zulassung für Parigilasgen-Brecaparvovec
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die FDA hat Parigilasgen-Brecaparvovec im beschleunigten Verfahren für die Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia zugelassen. Das Medikament ist für Patientinnen und Patienten ab 8 Jahren bestimmt. Es wird zusätzlich zur Ernährungstherapie eingesetzt. Ziel ist, den täglichen Bedarf an Maisstärke zu verringern. Es ist die erste zugelassene Behandlung, die an der zugrunde liegenden genetischen Ursache der Erkrankung ansetzt. Für eine endgültige Zulassung werden weitere Studienergebnisse nötig sein.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Ein vielversprechender Schritt für Patientinnen und Patienten, die ihren Blutzucker Tag und Nacht mit Stärke kontrollieren. Die Ernährungstherapie ersetzt er jedoch nicht. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
BioPharm International · Quellseite
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.