USANeue Behandlungen und Zulassungen
Erste Gentherapie gegen angeborene Taubheit durch Veränderungen im OTOF-Gen: Lunsotogen-Parvec in den USA zugelassen
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die erste Gentherapie gegen schweren Hörverlust durch Veränderungen im OTOF-Gen zugelassen. Das Medikament wird einmalig in einer Operation ins Innenohr gegeben. Die Zulassung beruht auf einer einzigen Studie mit 24 Kindern im Alter von 10 Monaten bis 16 Jahren. Bei 80 % der 20 Kinder, deren Ergebnis ausgewertet wurde, verbesserte sich das Hören. Es handelt sich um eine beschleunigte Zulassung; wie lange die Wirkung anhält, wird weiter beobachtet.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Diese Behandlung ist nur für Menschen gedacht, bei denen beide Kopien des OTOF-Gens verändert sind und deren Haarzellen im Innenohr funktionieren. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab. Ob jemand infrage kommt, wird mit der HNO-Ärztin oder dem HNO-Arzt und der Fachärztin oder dem Facharzt für Humangenetik entschieden.
Quelle
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Angeborener Hörverlust durch Veränderungen im OTOF-Gen
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.