USANeue Behandlungen und Zulassungen
Fitusiran bei Hämophilie A und B in den USA zugelassen
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die FDA hat Fitusiran zur Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie A oder B zugelassen. Die Zulassung gilt für Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren. Es kann mit oder ohne Hemmkörper (Inhibitoren) gegen den Gerinnungsfaktor eingesetzt werden. Das Medikament ist eine RNA-Therapie. Es senkt den Spiegel von Antithrombin, einem Stoff, der die Blutgerinnung bremst. Es kann mindestens sechsmal pro Jahr unter die Haut gespritzt werden. Zu den schweren Nebenwirkungen gehören Blutgerinnsel, Probleme mit der Gallenblase und Leberschäden.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Das Medikament bietet eine vorbeugende Behandlung mit seltenen Spritzen. Es erfordert aber eine engmaschige Überwachung. Die Verfügbarkeit in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Hämophilie (A und B)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.