WeltweitForschung und klinische Studien
Gentherapie in einem Auge bei LHON: ähnliche Besserung in beiden Augen nach 5 Jahren
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Bei Patientinnen und Patienten mit LHON durch eine Veränderung im Gen MT-ND4 wurde eine Gentherapie 5 Jahre lang verfolgt. Die Behandlung wurde in ein Auge gespritzt, am anderen Auge erfolgte ein Scheineingriff. An der Langzeitbeobachtung nahmen 62 Personen teil. Das Sehvermögen verbesserte sich in beiden Augen gegenüber dem schlechtesten Wert in ähnlichem Ausmaß. Bei 66 % der Betroffenen gab es in mindestens einem Auge eine deutliche Verbesserung.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Eine ähnliche Besserung in beiden Augen erschwert die Beurteilung der Wirkung der Behandlung. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab. Entscheidungen sollten mit der Augenärztin oder dem Augenarzt getroffen werden.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.