InternationalForschung und klinische Studien
Huntington-Krankheit: Studie mit Branaplam zum Einnehmen wegen Nebenwirkungen an den Nerven vorzeitig beendet
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Die Ergebnisse einer Phase-2-Studie mit Branaplam zum Einnehmen bei der Huntington-Krankheit wurden veröffentlicht. Das Arzneimittel sollte die Bildung des fehlerhaften Proteins verringern, das die Erkrankung verursacht. In der ersten Gruppe zeigten 18 von 21 Personen, die das Arzneimittel einnahmen, Anzeichen einer Schädigung der Nerven an Händen und Füßen. Deshalb wurde die Studie vorzeitig beendet. Das Arzneimittel senkte den Spiegel des fehlerhaften Proteins in der Rückenmarksflüssigkeit.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Dieses Arzneimittel ist für die Huntington-Krankheit nicht zugelassen. Die Studie zeigt, dass Nebenwirkungen an den Nerven bei solchen Arzneimitteln engmaschig überwacht werden müssen.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Huntington-Krankheit
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