WeltweitForschung und klinische Studien
Internationale Verlaufsstudie zum Leigh-Syndrom: Daten der ersten 74 Teilnehmenden veröffentlicht
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Menschen mit Leigh-Syndrom werden in fünf Zentren regelmäßig alle 3-6 Monate untersucht. Die Daten der ersten 74 Teilnehmenden wurden ausgewertet. Sie waren zwischen 0 und 50 Jahre alt, im Durchschnitt 10,7 Jahre. Die häufigste Ursache war das Gen MT-ATP6 (22 %). Die ausgewählten Messinstrumente stimmten gut miteinander überein.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Dies ist keine Medikamentenstudie. Den natürlichen Verlauf der Erkrankung zu kennen, erleichtert es, Familien zu informieren und künftig Medikamentenstudien aufzubauen.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Interim analysis of an international multi-site prospective natural history study evaluating the clinical presentation and progression of Leigh syndrome spectrum disorders. Therapeutic Advances in Rare Disease, 2026. DOI: 10.1177/26330040261476231 · PubMed 42662191
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Leigh-Syndrom
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.