USAForschung und klinische Studien
Lebersche kongenitale Amaurose durch das LCA5-Gen: Gentherapie verbesserte das Sehen bei 3 Erwachsenen
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
In den USA wurde eine Gentherapie bei angeborener Blindheit durch Veränderungen im LCA5-Gen getestet. An der Studie im Frühstadium nahmen 3 Erwachsene teil. Das Medikament wurde in einem Auge unter die Netzhaut gegeben. Es traten keine schweren Nebenwirkungen auf. Die Lichtempfindlichkeit nahm innerhalb eines Monats zu und hielt ein Jahr lang an.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Es handelt sich um eine sehr kleine Studie im Frühstadium. Die Ergebnisse können erst durch größere Studien bestätigt werden. Es gibt viele verschiedene genetische Formen der LCA.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Recovery of cone-mediated vision in Lebercilin associated retinal ciliopathy after gene therapy: One-year results of a phase I/II trial. Molecular Therapy, 2025. DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.06.035 · PubMed 40598770
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Lebersche kongenitale Amaurose (LCA)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.