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Olipudase alfa bei Erwachsenen mit ASMD: Verkleinerung von Milz und Leber hielt bis zu fünf Jahre an
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Die abschließenden Ergebnisse der Enzymtherapie Olipudase alfa bei Erwachsenen mit saurem Sphingomyelinase-Mangel wurden veröffentlicht. Von den 36 Erwachsenen der ASCEND-Studie setzten 35 die Behandlung bis zu fünf Jahre lang fort. Die Fähigkeit der Lunge zum Gasaustausch stieg gegenüber dem Ausgangswert im Mittel um 35,9 %. Das Milzvolumen verringerte sich im Mittel um 57,5 %, das Lebervolumen um 36,8 %. Es zeigte sich kein neues Sicherheitsproblem.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Diese Behandlung ist nicht für Beschwerden gedacht, die das Gehirn betreffen. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab; über die Behandlung wird mit der Stoffwechselärztin oder dem Stoffwechselarzt entschieden.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Saurer Sphingomyelinase-Mangel (ASMD, Niemann-Pick-Krankheit Typ A/B)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.