USAForschung und klinische Studien
Rett-Syndrom: Bei experimenteller Gentherapie erlernten alle ersten 12 Behandelten mindestens eine Fähigkeit
Ein erstes Ergebnis, das noch nicht in einer begutachteten Fachzeitschrift erschienen ist oder aus einer kleinen, unkontrollierten Studie stammt. Mit Vorsicht zu bewerten.
Für eine experimentelle Gentherapie gegen das Rett-Syndrom wurden neue Ergebnisse bekannt gegeben. Die Behandlung wird einmalig per Injektion in die Rückenmarksflüssigkeit gegeben. Im ersten Studienteil erreichten alle 12 Behandelten im Alter von 6 bis 21 Jahren innerhalb von 12 Monaten mindestens einen Entwicklungsschritt. Bei insgesamt 29 Behandelten wurden keine schweren Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung berichtet. Die Daten stammen aus einer Unternehmensmitteilung, und die Studie hat keine Vergleichsgruppe.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Die Ergebnisse wurden noch nicht in einer begutachteten Fachzeitschrift veröffentlicht. Die Behandlung ist nicht zugelassen; erste Ergebnisse der Hauptstudie werden 2027 erwartet.
Quelle
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Rett-Syndrom
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.