USANeue Behandlungen und Zulassungen
Sepiapterin bei Phenylketonurie in den USA zugelassen; EU-Zulassung liegt ebenfalls vor
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die FDA hat Sepiapterin zur Behandlung der Phenylketonurie zugelassen. Das Medikament soll erhöhte Phenylalaninwerte im Blut senken. Es wird bei Patientinnen und Patienten eingesetzt, die auf Sepiapterin ansprechen. Die Zulassung umfasst Säuglinge ab 1 Monat, Kinder und Erwachsene. Die Zulassung stützt sich auf die Phase-3-Studie APHENITY und auf Langzeitdaten aus der Verlängerungsstudie. Nach Angaben des Unternehmens hatte das Medikament kurz zuvor auch eine Genehmigung der Europäischen Kommission erhalten.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Eine neue Option zum Einnehmen, die zusammen mit der Diät angewendet werden kann. Möglicherweise sprechen nicht alle auf dieses Medikament an. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · Quellseite
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Phenylketonurie (PKU)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.