EuropaForschung und klinische Studien
Stammzell-Gentherapie bei MLD: langfristiger Nutzen bei Kindern, die vor Beginn der Beschwerden behandelt wurden
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Die Langzeitergebnisse der Stammzell-Gentherapie Atidarsagen autotemcel bei metachromatischer Leukodystrophie wurden veröffentlicht. Verglichen wurden 39 in Mailand behandelte Patientinnen und Patienten mit 49 unbehandelten. Eine Gruppe bildeten Kinder mit der spätinfantilen Form, die vor Beginn der Beschwerden behandelt wurden. Alle diese Kinder lebten im Alter von 6 Jahren ohne schweren Verlust der Bewegungsfähigkeit. Bei unbehandelten Kindern derselben Form lag dieser Anteil bei null. Drei Betroffene starben; die Forschenden sahen keinen Zusammenhang dieser Todesfälle mit der Behandlung.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Der Nutzen der Behandlung ist am größten, wenn sie vor Beginn der Beschwerden erfolgt; das zeigt, wie wichtig eine frühe Diagnose und die Untersuchung von Familienangehörigen sind. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2405727 · PubMed 40267426
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Metachromatische Leukodystrophie (MLD)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.