TürkeiForschung und klinische Studien
Stammzelltransplantation bei 17 Kindern mit MPS VI in Antalya: Transplantat wuchs bei allen an, Enzymspiegel normalisiert
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
In Antalya wurden die Ergebnisse von Stammzelltransplantationen bei Kindern mit MPS VI aus einem Zentrum veröffentlicht. In der Studie wurden die Daten von 17 Kindern ausgewertet, die in den Jahren 2021-2023 transplantiert wurden. Bei allen Kindern wuchs das Transplantat an, und die Enzymspiegel erreichten den Normalbereich. Bei allen Kindern, bei denen eine Messung möglich war, verbesserte sich der 6-Minuten-Gehtest nach einer Nachbeobachtung von im Median 9 Monaten. Die Autorinnen und Autoren vertreten die Ansicht, dass die Transplantation eine dauerhafte und kostengünstigere Alternative zur Enzymtherapie sein könnte.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Die Studie stammt aus einem einzigen Zentrum, und die Nachbeobachtungszeit ist kurz. Auch eine Transplantation birgt ernste Risiken; die Frage Enzymtherapie oder Transplantation sollte die Familie gemeinsam mit dem Stoffwechsel- und dem Transplantationsteam besprechen.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.