WeltweitForschung und klinische Studien
Stammzelltransplantation bei 21 Kindern mit Alpha-Mannosidose: keine Todesfälle, einige Befunde gingen zurück
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
In einer internationalen Studie, an der auch Ankara beteiligt war, wurden 21 Kinder untersucht, die wegen Alpha-Mannosidose eine Stammzelltransplantation erhalten hatten. Während der Nachbeobachtung starb keines der Kinder. Lebervergrößerung, häufige Infektionen und Hörprobleme gingen zurück. Bei den meisten der 13 Kinder, deren Entwicklung verfolgt wurde, blieb jedoch eine Verzögerung bestehen. Neun Kinder hatten eine schwere Infektion.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Eine Stammzelltransplantation kann einige Befunde bessern, birgt aber Risiken. Die Entscheidung wird in einem spezialisierten Zentrum gemeinsam mit der Familie getroffen.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Outcome of Haemopoietic Stem Cell Transplantation in 21 Patients With Alpha-Mannosidosis. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2025. DOI: 10.1002/jimd.70047 · PubMed 40551549
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Alpha-Mannosidose
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.