ItalienForschung und klinische Studien
Stammzelltransplantation bei Krabbe-Krankheit mit Beginn in der späten Kindheit: alle sechs Kinder leben
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
In Italien erhielten sechs Patientinnen und Patienten mit spät in der Kindheit beginnender Krabbe-Krankheit eine Stammzelltransplantation. Sie wurden zwischen 9 und 19 Jahre lang nachbeobachtet. Am Ende der Nachbeobachtung lebten alle sechs. Vier von ihnen waren geistig und körperlich nahezu unauffällig. Bei zwei Betroffenen mit ausgedehnter Hirnbeteiligung vor der Transplantation war das Ergebnis weniger gut.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Eine Transplantation, bevor sich die Beschwerden verschlimmern, scheint bessere Ergebnisse zu bringen. Es handelt sich um eine kleine Patientengruppe. Die Entscheidung über eine Transplantation fällt in einem spezialisierten Zentrum.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Long-term neurological outcome after hematopoietic stem cell transplant in juvenile Krabbe disease. Journal of Neurology, 2026. DOI: 10.1007/s00415-025-13607-x · PubMed 41604001
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Morbus Krabbe (Globoidzell-Leukodystrophie)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.