WeltweitForschung und klinische Studien
Stammzelltransplantation beim Morquio-A-Syndrom: Drei-Jahres-Überlebensrate von 90,5 % bei 41 Betroffenen in 9 Zentren
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Eine internationale Studie, die die Ergebnisse der Stammzelltransplantation beim Morquio-A-Syndrom zusammenträgt, wurde veröffentlicht. Die Daten von 41 Patientinnen und Patienten, die in neun Zentren transplantiert wurden, wurden rückblickend ausgewertet. Die Drei-Jahres-Überlebensrate lag bei 90,5 %. Bei 35,5 % der Betroffenen entwickelte sich eine mittelschwere oder schwere akute GVHD, also eine Reaktion der transplantierten Zellen gegen den Körper. Bei 6 von 8 Kindern, die vor dem dritten Geburtstag transplantiert wurden, ging das Längenwachstum weiter.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Eine Transplantation kann für manche Betroffene eine Alternative zur Enzymtherapie sein, sie birgt jedoch Risiken, und die Langzeitergebnisse sind noch nicht bekannt. Diese Entscheidung sollte die Familie gemeinsam mit dem Stoffwechsel- und dem Transplantationsteam treffen.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Morquio A Syndrome: An International Retrospective Study. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.jtct.2026.01.029 · PubMed 41616943
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Morquio-A-Syndrom (MPS IVA)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.