WeltweitForschung und klinische Studien
Hochrisiko-PAH: Zusätzliches Sotatercept verringerte in einer Phase-3-Studie schwere Ereignisse
An der Studie nahmen 172 Menschen mit PAH und hohem Sterberisiko teil.
Begutachtete VeröffentlichungPAH
Seltene Erkrankungen
Neuigkeiten
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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Vereinigtes KönigreichForschung und klinische Studien
Daten aus England: Bei Pyruvatkinase-Mangel ist das Sterberisiko fünfmal höher als bei Gleichaltrigen
In England wurden in Gesundheitsdatenbanken 89 Patientinnen und Patienten mit Pyruvatkinase-Mangel gefunden.
Begutachtete VeröffentlichungPK-Mangel
EuropaForschung und klinische Studien
Internationale ARPKD-Studie mit 658 Betroffenen: Punktwert sagt Nierenrisiko schon im Alter von zwei Monaten voraus
In einer Studie unter Leitung Deutschlands, an der auch Zentren aus der Türkei teilnahmen, wurden bis zu 658 Menschen mit ARPKD untersucht.
Begutachtete VeröffentlichungARPKD
EuropaForschung und klinische Studien
Vaskuläres EDS: Das Blutdruckmittel Irbesartan verringerte Gefäßereignisse über zwei Jahre
In einer Studie mit 57 Erwachsenen mit vaskulärem EDS wurde Irbesartan getestet.
Begutachtete VeröffentlichungVaskuläres EDS
WeltweitForschung und klinische Studien
Gentherapie in einem Auge bei LHON: ähnliche Besserung in beiden Augen nach 5 Jahren
Bei Patientinnen und Patienten mit LHON durch eine Veränderung im Gen MT-ND4 wurde eine Gentherapie 5 Jahre lang verfolgt.
Begutachtete VeröffentlichungLHON
WeltweitForschung und klinische Studien
HoFH: Phase-3-Studie mit Lerodalcibep konnte die erwartete Gleichwertigkeit im Hauptziel nicht zeigen
In sechs Ländern, darunter auch die Türkei, wendeten 66 Menschen mit HoFH nacheinander zwei Medikamente an.
Begutachtete VeröffentlichungHoFH