USAForschung und klinische Studien
Sichelzellkrankheit: Arginin über die Vene zeigte bei Schmerzkrisen in einer Phase-3-Studie keinen Nutzen
Die in JAMA veröffentlichte STArT-Studie untersuchte Arginin bei Schmerzkrisen der Sichelzellkrankheit.
Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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USAForschung und klinische Studien
Die in JAMA veröffentlichte STArT-Studie untersuchte Arginin bei Schmerzkrisen der Sichelzellkrankheit.
TürkeiForschung und klinische Studien
In der Türkei untersuchten 14 Zentren gemeinsam Kinder mit Sotos-Syndrom und dem ähnlichen Malan-Syndrom.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Gazi-Universität wurden die Augen von 27 Kindern untersucht.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Fırat-Universität in Elazığ wurden die Langzeitdaten von Kindern mit X-chromosomaler Agammaglobulinämie ausgewertet.
USAForschung und klinische Studien
In den USA wurde bei Kindern mit HLH (hämophagozytische Lymphohistiozytose) eine Behandlung mit Ruxolitinib zum Einnehmen erprobt.
FrankreichForschung und klinische Studien
In Frankreich wurde bei Kindern mit Noonan-Syndrom Simvastatin mit einem Scheinmedikament verglichen.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der in China durchgeführten Studie nahmen 91 Menschen mit AQP4-Antikörpern teil.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Medizinischen Fakultät Istanbul wurden 14 Kinder untersucht.
EuropaForschung und klinische Studien
In sieben europäischen Ländern wurden 58 Betroffene aus 34 Zentren begleitet.
WeltweitForschung und klinische Studien
Bei Mädchen mit Turner-Syndrom wurde ein Wachstumshormon getestet, das einmal pro Woche gespritzt wird.
USAForschung und klinische Studien
Bei Galaktosämie sind Sprech- und Sprachprobleme häufig.
EuropaForschung und klinische Studien
In Belgien wurden 30 Erwachsene mit DM1 und 30 gesunde Menschen zwei Jahre lang begleitet.
TürkeiForschung und klinische Studien
In einem kinderchirurgischen Zentrum in Ankara wurden 91 Patientinnen und Patienten mit Morbus Hirschsprung untersucht.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der Studie nahmen 687 Erwachsene mit PAH teil.
ChinaForschung und klinische Studien
In China erhielten 6 Kinder mit Pompe-Krankheit mit Beginn im Säuglingsalter eine einmalige Gentherapie.
USAForschung und klinische Studien
Bei 175 Menschen mit Prader-Willi-Syndrom wurde Carbetocin als Nasenspray mit Placebo verglichen.
WeltweitForschung und klinische Studien
Insgesamt 26 Erwachsene mit Kennedy-Krankheit wurden bis zu 18 Monate lang alle sechs Monate mit einer Ganzkörper-Muskel-MRT untersucht.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der Studie mit Ampreloxetin nahmen 73 Menschen mit MSA teil, deren Blutdruck beim Aufstehen abfällt.
EuropaForschung und klinische Studien
Die Aufzeichnungen aus 20 Jahren von 130 Menschen mit PAP aus drei Ländern wurden verglichen.
Vereinigtes Königreich und EuropaForschung und klinische Studien
Die in JAMA veröffentlichte TOPaZ-Studie testete zwei Arzneimittel zusammen bei Erwachsenen mit Glasknochenkrankheit.