Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
5 Meldungen
USAForschung und klinische Studien
Für eine experimentelle Gentherapie gegen das Rett-Syndrom wurden neue Ergebnisse bekannt gegeben.
WeltweitForschung und klinische Studien
Am Phase-3-Programm nahmen 196 Patientinnen und Patienten aus 22 Ländern teil.
InternationalForschung und klinische Studien
Setrusumab hat bei der Glasknochenkrankheit (Osteogenesis imperfecta) in zwei großen Studien das Hauptziel verfehlt.
WeltweitForschung und klinische Studien
Zur hohen Dosis der experimentellen Gentherapie mit der Bezeichnung AMT-130 wurden Ergebnisse bekannt gegeben.
USAForschung und klinische Studien
Die erste Person mit septischer Granulomatose (chronischer Granulomatose) erhielt die experimentelle Behandlung PM359, bei der der Genfehler in den eigenen Stammzellen mit Prime Editing korrigiert wurde.