EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
Aprobado el etuvetidigén autotemcel, primera terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La FDA aprobó el etuvetidigén autotemcel para el síndrome de Wiskott-Aldrich. El tratamiento es para pacientes que necesitan un trasplante de células madre pero no disponen de un donante familiar compatible. La aprobación incluye a pacientes de 6 meses o más. Las propias células madre sanguíneas del paciente se corrigen genéticamente y se le vuelven a administrar. Con datos de 27 pacientes, se informó de una reducción del 93 % en las infecciones graves. En las hemorragias moderadas a graves se informó de una reducción del 60 %.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Para los pacientes sin donante compatible surge una opción distinta del trasplante. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Síndrome de Wiskott-Aldrich
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.