UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba la terapia génica etuvetidigén autotemcel para el síndrome de Wiskott-Aldrich
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La Comisión Europea aprobó el etuvetidigén autotemcel para el síndrome de Wiskott-Aldrich. El tratamiento es para pacientes de 6 meses o más que no tienen un donante familiar compatible. Las propias células madre del paciente se corrigen en el laboratorio y se le devuelven una sola vez por vena. En un total de 27 pacientes, las infecciones graves bajaron de 2 a 0,12 al año. Las hemorragias moderadas y graves también bajaron de 2 a 0,16 al año.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
El tratamiento se realiza en un centro especializado y, antes, se administra un medicamento que vacía la médula ósea. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · página de la fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Síndrome de Wiskott-Aldrich
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.