MundialInvestigación y ensayos clínicos
HAP de alto riesgo: añadir sotatercept redujo los eventos graves en un ensayo de fase 3
En el ensayo participaron 172 pacientes con HAP con alto riesgo de muerte.
Publicación revisada por paresHAP
Enfermedades raras
Novedades
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
106 novedades · página 6/6
Reino UnidoInvestigación y ensayos clínicos
Datos de Inglaterra: en la deficiencia de piruvato cinasa, el riesgo de muerte es cinco veces mayor que en personas de la misma edad
En Inglaterra se identificó en los registros sanitarios a 89 pacientes con deficiencia de piruvato cinasa.
Publicación revisada por paresDéficit de PK
EuropaInvestigación y ensayos clínicos
PQRAR: un estudio internacional con 658 pacientes crea una puntuación que predice el riesgo renal a los dos meses de edad
En un estudio dirigido desde Alemania, en el que también participaron centros de Turquía, se analizó a hasta 658 pacientes con poliquistosis renal autosómica recesiva (PQRAR).
Publicación revisada por paresPQRAR
EuropaInvestigación y ensayos clínicos
SED vascular: el irbesartán, un fármaco para la tensión, redujo los eventos vasculares en dos años
En un ensayo con 57 adultos con SED vascular se probó el irbesartán.
Publicación revisada por paresSED vascular
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Neuropatía óptica hereditaria de Leber: una terapia génica administrada en un solo ojo produjo una mejoría similar en ambos ojos a los 5 años
Se siguió durante 5 años a pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber debida a una variante del gen MT-ND4 tratados con una terapia génica.
Publicación revisada por paresNOHL (LHON)
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Ensayo de fase 3 del lerodalsibep en la HFHo: no se demostró la equivalencia esperada en el objetivo principal
En seis países, entre ellos Turquía, 66 pacientes con HFHo tomaron dos medicamentos de forma sucesiva.
Publicación revisada por paresHFHo