Corea del SurInvestigación y ensayos clínicos
86 pacientes con LAM de Corea del Sur: en el diagnóstico, la función pulmonar suele estar conservada
En Corea del Sur se estudió a 86 mujeres con LAM de 20 centros.
Publicación revisada por paresLAM
Enfermedades raras
Novedades
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
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TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Niños con DCP en Hacettepe: los valores respiratorios fueron más bajos en quienes tenían Pseudomonas instalada en el pulmón
La Universidad Hacettepe revisó los registros de 290 pacientes con DCP.
Publicación revisada por paresDCP
InternacionalInvestigación y ensayos clínicos
ELA: un inhibidor experimental de RIPK1 por vía oral no mostró beneficio en un ensayo de fase 2
El estudio HIMALAYA, publicado en The Lancet Neurology, analizó en la ELA un fármaco experimental.
Publicación revisada por paresELA
MundialInvestigación y ensayos clínicos
FOP: el garetosmab redujo de forma notable la formación de hueso nuevo en un ensayo de fase 3
En el ensayo participaron 63 adultos de 16 países.
Publicación revisada por paresFOP
InternacionalInvestigación y ensayos clínicos
Síndrome de Hunter: los hermanos que empezaron la terapia enzimática siendo bebés evolucionaron mejor
Se compararon los registros de 19 parejas de hermanos con síndrome de Hunter.
Publicación revisada por paresMPS II
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
COVID-19 y Guillain-Barré en Estambul: la forma que afecta a la vaina de los nervios fue más frecuente
Un estudio multicéntrico realizado en Estambul comparó a pacientes con síndrome de Guillain-Barré.
Publicación revisada por paresGuillain-Barré
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Vasculitis asociada a ANCA: se desarrolló un modelo que estima el riesgo de recaída a 2 años
Los investigadores volvieron a analizar los datos de un gran estudio de fármacos.
Publicación revisada por paresGPA (Wegener)
ChinaInvestigación y ensayos clínicos
SCA3: el DL-3-n-butilftalida por vía oral mostró una pequeña diferencia en la puntuación de ataxia en un estudio con placebo
En China se realizó un estudio controlado con placebo, de un año de duración, con pacientes con SCA3.
Publicación revisada por paresSCA3
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
En Bursa se estudió el paso de jóvenes con HSC del pediatra al médico de adultos
En la Universidad Uludağ de Bursa se estudió el paso de 29 jóvenes con HSC (hiperplasia suprarrenal congénita) del pediatra al médico de adultos.
Publicación revisada por paresHSC
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Más de un tercio de 104 pacientes con HPN tratados con eculizumab en Turquía refirieron cansancio intenso
En Turquía se realizó una encuesta presencial a 104 pacientes con HPN en 18 centros.
Publicación revisada por paresHPN
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Pénfigo: el efgartigimod subcutáneo no aportó beneficio adicional a la cortisona en un ensayo de fase 3
En el ensayo participaron 222 adultos con pénfigo moderado o grave.
Publicación revisada por paresPénfigo vulgar
MundialInvestigación y ensayos clínicos
ADAMTS13 recombinante en la PTT congénita: publicados los resultados finales del estudio de fase 3
En el estudio participaron 48 personas de entre 3 y 68 años con PTT congénita.
Publicación revisada por paresPTT
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Narcolepsia tipo 1: el oveporexton oral aumentó el estado de vigilia en dos ensayos de fase 3
En los dos ensayos de fase 3 participaron en total 273 personas.
Publicación revisada por paresNarcolepsia tipo 1
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
200 pacientes con sarcoidosis pulmonar en fase inicial en Estambul: la enfermedad se reactivó en aproximadamente uno de cada cinco
La Universidad Koç siguió hasta 15 años a 200 pacientes diagnosticados por biopsia.
Publicación revisada por paresSarcoidosis
EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Gildeuretinol oral en la enfermedad de Stargardt: en un estudio de dos años, el crecimiento de la lesión del fondo de ojo se frenó algo
En 7 centros de Estados Unidos se realizó un estudio de dos años controlado con placebo.
Publicación revisada por paresStargardt
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
40 bebés con espasmos infantiles en Ankara: los corticoides orales y la ACTH dieron resultados similares
La Universidad Gazi estudió a 40 bebés con espasmos infantiles.
Publicación revisada por paresSíndrome de West
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Ankara: se detectaron hallazgos en la resonancia cerebral de más de la mitad de los niños con síndrome de Noonan
La Universidad de Ankara revisó las resonancias magnéticas cerebrales de niños con síndrome de Noonan.
Publicación revisada por paresNoonan
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Se publican los datos de los primeros 74 pacientes de un estudio internacional que sigue la evolución del síndrome de Leigh
Las personas con síndrome de Leigh reciben un seguimiento regular en cinco centros, cada 3-6 meses.
Publicación revisada por paresSíndrome de Leigh
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
95 adultos con IDCV en Konya: un tercio tiene una enfermedad de las glándulas hormonales
Se estudió a 95 pacientes adultos con IDCV seguidos en Konya.
Publicación revisada por paresIDCV
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Síndrome miasténico congénito en 133 niños de 28 centros de Turquía: el diagnóstico se retrasa una media de 2 años
En Turquía se estudió a 133 niños de 28 centros.
Publicación revisada por paresMiastenia congénita