Enfermedades raras
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
5 novedades
EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Se anunciaron nuevos resultados de una terapia génica experimental desarrollada para el síndrome de Rett.
MundialInvestigación y ensayos clínicos
El programa de fase 3 incluyó a 196 pacientes de 22 países.
InternacionalInvestigación y ensayos clínicos
El setrusumab, probado en la enfermedad de los huesos de cristal (osteogénesis imperfecta), no alcanzó su objetivo principal en dos grandes estudios.
MundialInvestigación y ensayos clínicos
Se anunciaron resultados de la dosis alta de la terapia génica experimental AMT-130.
EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
El primer paciente con enfermedad granulomatosa crónica recibió el tratamiento experimental PM359, en el que se corrigió un error genético en sus propias células madre mediante edición prime.