MondeRecherche et essais cliniques
Greffe de cellules souches chez 21 enfants atteints d'alpha-mannosidose : aucun décès, certains signes ont diminué
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Une étude internationale, à laquelle Ankara a participé, a examiné 21 enfants ayant reçu une greffe de cellules souches pour une alpha-mannosidose. Aucun patient n'est décédé pendant le suivi. L'augmentation du volume du foie, les infections fréquentes et les problèmes d'audition ont diminué. Cependant, le retard a persisté chez la plupart des 13 enfants dont le développement a été suivi. Neuf patients ont eu une infection grave.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
La greffe de cellules souches peut corriger certains signes, mais elle comporte des risques. La décision est prise avec la famille dans un centre spécialisé.
Source
Article scientifique : Outcome of Haemopoietic Stem Cell Transplantation in 21 Patients With Alpha-Mannosidosis. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2025. DOI: 10.1002/jimd.70047 · PubMed 40551549
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Alpha-mannosidose
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.