MondeRecherche et essais cliniques
Olipudase alfa chez l'adulte atteint d'ASMD : la diminution de la rate et du foie s'est maintenue jusqu'à cinq ans de suivi
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Les résultats finaux de l'olipudase alfa, une enzymothérapie, chez des adultes ayant un déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) ont été publiés. Sur les 36 adultes de l'étude ASCEND, 35 ont poursuivi le traitement jusqu'à cinq ans. La capacité des poumons à transférer les gaz a augmenté en moyenne de 35,9 % par rapport au départ. Le volume de la rate a diminué en moyenne de 57,5 % et celui du foie de 36,8 %. Aucun nouveau problème de sécurité n'a été observé.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce traitement ne s'adresse pas aux signes touchant le cerveau. En Turquie, l'accès dépend des procédures de TİTCK (agence turque du médicament) et de SGK (Sécurité sociale turque) ; la décision de traitement se prend avec le médecin spécialiste du métabolisme.
Source
Article scientifique : Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Déficit en sphingomyélinase acide (ASMD, maladie de Niemann-Pick de type A/B)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.