TurquieRecherche et essais cliniques
Greffe de cellules souches chez 17 enfants atteints de MPS VI à Antalya : greffe réussie chez tous, taux d'enzyme normalisé
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Un centre d'Antalya a publié les résultats de greffes de cellules souches chez des enfants atteints de MPS VI. L'étude a examiné les dossiers de 17 enfants greffés entre 2021 et 2023. Chez tous les enfants, la greffe a pris et le taux d'enzyme est revenu dans les limites normales. Chez tous les enfants où il a pu être mesuré, le test de marche de 6 minutes s'est amélioré après un suivi médian de 9 mois. Les auteurs estiment que la greffe pourrait être une alternative durable et moins chère à l'enzymothérapie.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
L'étude a été menée dans un seul centre et la durée de suivi est courte. La greffe comporte aussi des risques graves ; le choix entre enzymothérapie et greffe doit être discuté avec la famille, l'équipe de métabolisme et l'équipe de greffe.
Source
Article scientifique : Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.