États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Déficit en TK2 : la doxécitine et la doxribtimine, premier traitement autorisé par la FDA
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a autorisé l'association de doxécitine et de doxribtimine chez les enfants et les adultes atteints d'un déficit en TK2 dont les symptômes ont commencé à 12 ans ou avant. Le déficit en TK2 est une maladie mitochondriale très rare qui se manifeste par une faiblesse musculaire et des difficultés à marcher et à respirer. Le médicament apporte aux cellules musculaires des éléments de base pour compenser le défaut de l'enzyme manquante.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Cette maladie n'avait jusqu'ici aucun traitement autorisé. C'est la première option. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (Agence turque du médicament et des dispositifs médicaux) et de la SGK (Sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Déficit en thymidine kinase 2 (TK2)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.