UENouveaux traitements et autorisations
Dans l'UE, la doxecitine et la doxribtimine, prises par la bouche, autorisées pour le déficit en TK2
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
Le 26 mars 2026, la Commission européenne a autorisé un médicament contenant de la doxecitine et de la doxribtimine pour le déficit en TK2. Le médicament s'adresse aux patients dont les symptômes ont commencé à 12 ans ou avant. Il se prend par la bouche trois fois par jour, sous forme de poudre mélangée à de l'eau. La plupart des patients ont retrouvé au moins une capacité, comme s'asseoir ou se tenir debout. Les effets indésirables les plus fréquents sont la diarrhée, les vomissements et les douleurs abdominales.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Au moment de l'autorisation, aucun autre médicament n'était autorisé dans l'UE pour cette maladie. L'autorisation a été accordée dans des circonstances exceptionnelles ; de nouvelles données sont attendues. En Turquie, l'accès dépend des procédures de TİTCK (agence turque du médicament) et de SGK (Sécurité sociale turque).
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Déficit en thymidine kinase 2 (TK2)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.