États-UnisNouveaux traitements et autorisations
États-Unis : la lévacétylleucine, premier médicament approuvé contre les troubles de l'équilibre dans l'ataxie-télangiectasie
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
L'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé la lévacétylleucine contre les troubles de l'équilibre et de la marche dans l'ataxie-télangiectasie (A-T). Elle peut être utilisée chez les enfants pesant au moins 15 kilos et chez les adultes. L'autorisation repose sur une étude portant sur 73 patients. Les patients ont obtenu de meilleurs scores avec le médicament. Les effets indésirables fréquents étaient les chutes, les coupures de la peau et les infections urinaires.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ce médicament vise uniquement les troubles de l'équilibre. Il ne modifie ni le risque immunitaire ni le risque de cancer. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Ataxie-télangiectasie (A-T)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.