MondeRecherche et essais cliniques
HFHo, étude de phase 3 du lérodalsibep : l'équivalence attendue sur l'objectif principal n'a pas été démontrée
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Dans six pays, dont la Turquie, 66 patients atteints d'HFHo (hypercholestérolémie familiale homozygote) ont pris deux médicaments l'un après l'autre. À la 24e semaine, la baisse du LDL a été de 5 % avec le lérodalsibep et de 10 % avec le médicament de comparaison. Avec cet écart, l'objectif principal n'a pas été atteint. Chez une même personne, la réponse aux deux médicaments était généralement similaire. Aucun effet indésirable grave lié au médicament n'a été observé.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Les médicaments de cette classe fonctionnent chez certains patients atteints d'HFHo, mais pas chez d'autres. Le test génétique ne permet pas de prévoir la réponse. Votre médecin adapte le traitement selon le suivi du LDL.
Source
Article scientifique : Lerodalcibep and evolocumab for the treatment of homozygous familial hypercholesterolaemia with PCSK9 inhibition (LIBerate-HoFH): a phase 3, randomised, open-label, crossover, non-inferiority trial. The Lancet. Diabetes & Endocrinology, 2025. DOI: 10.1016/S2213-8587(24)00313-9 · PubMed 39870096
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.