États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Approbation accélérée du tividenofusp alfa pour les signes neurologiques du syndrome de Hunter
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a approuvé par voie accélérée le tividenofusp alfa pour les enfants atteints du syndrome de Hunter (MPS II). Le médicament sert à traiter les signes de la maladie touchant le système nerveux. Il est utilisé chez les enfants qui n'ont pas encore d'atteinte neurologique avancée. L'enfant doit peser au moins 5 kg. Le médicament est une enzymothérapie. Il a été conçu pour franchir la barrière hémato-encéphalique. L'approbation repose sur la baisse du taux d'héparane sulfate dans le liquide céphalo-rachidien. Des résultats d'études de confirmation sont nécessaires pour une approbation définitive.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
C'est le premier traitement approuvé qui vise l'atteinte du cerveau dans le syndrome de Hunter. La confirmation de son bénéfice clinique est en cours. En Turquie, l'accès dépend des procédures de TİTCK (agence turque du médicament) et de SGK (Sécurité sociale turque).
Source
FDA: FDA Approves Drug to Treat Neurologic Manifestations of Hunter Syndrome
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Hunter (MPS II)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.