UENouveaux traitements et autorisations
Dans l'UE, la lévacétylleucine autorisée pour les symptômes neurologiques de la maladie de Niemann-Pick type C
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
Le 19 janvier 2026, la Commission européenne a autorisé la lévacétylleucine dans la maladie de Niemann-Pick type C. Le médicament s'adresse aux symptômes neurologiques comme les troubles de l'équilibre, des mouvements et de la parole. Il est utilisé chez les patients de plus de 6 ans pesant au moins 20 kilos. Il peut être donné avec le miglustat ou seul. Dans l'étude principale portant sur 60 personnes, les scores d'équilibre et de mouvement se sont améliorés.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
En Europe, une deuxième option médicamenteuse existe désormais pour ces symptômes. En Turquie, l'accès dépend des procédures de TİTCK (agence turque du médicament) et de SGK (Sécurité sociale turque).
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Maladie de Niemann-Pick de type C (NPC)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.