États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Premier traitement du syndrome de Sanfilippo de type A : la FDA approuve le rebisufligène étisparvovec
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a approuvé le rebisufligène étisparvovec pour les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). Le médicament sert à traiter les signes de la maladie qui touchent le système nerveux. Il est utilisé chez les enfants dont le développement neurologique est encore préservé. Cette thérapie génique est administrée une seule fois par voie veineuse. Elle apporte dans l'organisme le gène de l'enzyme manquante, la sulfamidase. C'est le premier traitement approuvé aux États-Unis pour le Sanfilippo de type A.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Il est important de commencer le traitement tôt, avant que la maladie ne progresse. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK/SGK (agence turque du médicament / sécurité sociale turque).
Source
GlobeNewswire (Ultragenyx) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.