MondeRecherche et essais cliniques
Greffe de cellules souches dans le syndrome de Morquio A : survie à trois ans de 90,5 % chez 41 patients de 9 centres
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Une étude internationale rassemblant les résultats de la greffe de cellules souches dans le syndrome de Morquio A a été publiée. Les dossiers de 41 patients greffés dans neuf centres ont été étudiés rétrospectivement. Le taux de survie à trois ans était de 90,5 %. Chez 35,5 % des patients, une GVHD aiguë modérée ou sévère, c'est-à-dire une réaction des cellules greffées contre le corps, est survenue. Chez 6 des 8 enfants greffés avant l'âge de trois ans, la croissance en taille s'est poursuivie.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
La greffe peut être une alternative à l'enzymothérapie chez certains patients, mais elle comporte des risques et les résultats à long terme ne sont pas encore connus. Cette décision doit être prise par la famille avec l'équipe du métabolisme et de greffe.
Source
Article scientifique : Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation for Morquio A Syndrome: An International Retrospective Study. Transplantation and Cellular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.jtct.2026.01.029 · PubMed 41616943
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Morquio A (MPS IVA)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.