ItalieRecherche et essais cliniques
Greffe de cellules souches dans la maladie de Krabbe à début tardif dans l'enfance : les six enfants sont en vie
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
En Italie, six patients atteints de maladie de Krabbe débutant tard dans l'enfance ont reçu une greffe de cellules souches. Les patients ont été suivis de 9 à 19 ans. Les six patients étaient tous en vie à la fin du suivi. Quatre d'entre eux avaient un état intellectuel et physique presque normal. Chez deux patients dont le cerveau était largement atteint avant la greffe, le résultat était moins bon.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Une greffe réalisée avant l'aggravation des symptômes semble donner de meilleurs résultats. C'est un petit groupe de patients. La décision de greffe se prend dans un centre spécialisé.
Source
Article scientifique : Long-term neurological outcome after hematopoietic stem cell transplant in juvenile Krabbe disease. Journal of Neurology, 2026. DOI: 10.1007/s00415-025-13607-x · PubMed 41604001
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Maladie de Krabbe (leucodystrophie à cellules globoïdes)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.