EuropeRecherche et essais cliniques
LDM : thérapie génique sur cellules souches, bénéfice à long terme chez les enfants traités avant les symptômes
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Les résultats à long terme de l'atidarsagène autotemcel, une thérapie génique sur cellules souches dans la leucodystrophie métachromatique, ont été publiés. Les 39 patients traités à Milan ont été comparés à 49 patients non traités. Un groupe comprenait des enfants de forme infantile tardive traités avant l'apparition des symptômes. À 6 ans, tous ces enfants vivaient sans perte motrice sévère. Chez les enfants non traités de la même forme, ce taux était nul. Trois patients sont décédés ; les chercheurs n'ont pas jugé ces décès liés au traitement.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Le bénéfice du traitement est le plus net quand il est donné avant les symptômes ; cela montre l'importance du diagnostic précoce et du dépistage familial. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
Article scientifique : Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2405727 · PubMed 40267426
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Leucodystrophie métachromatique (LDM)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.