UENouveaux traitements et autorisations
UE : l'éplontersen, une injection par mois, autorisé contre l'atteinte nerveuse de l'amylose héréditaire à TTR
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La Commission européenne a autorisé l'éplontersen. Le médicament est destiné aux adultes dont l'atteinte nerveuse est à un stade précoce. Il s'injecte sous la peau une fois par mois. L'étude principale a inclus 144 patients. Le médicament a réduit la protéine nocive de 80 %. L'atteinte nerveuse a progressé plus lentement que dans le groupe de comparaison.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Le groupe de comparaison provient d'une autre étude. Le traitement est instauré par un médecin spécialiste. En Turquie, l'accès dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.