MondeRecherche et essais cliniques
HTAP à haut risque : l'ajout du sotatercept a réduit les événements graves dans une étude de phase 3
L'étude a inclus 172 patients atteints d'HTAP à haut risque de décès.
Publication évaluée par les pairsHTAP
Maladies rares
Actualités
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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Royaume-UniRecherche et essais cliniques
Données anglaises : dans le déficit en pyruvate kinase, le risque de décès est cinq fois plus élevé que chez les personnes du même âge
En Angleterre, 89 patients atteints d'un déficit en pyruvate kinase ont été repérés dans les dossiers de santé.
Publication évaluée par les pairsDéficit en PK
EuropeRecherche et essais cliniques
PKRAR, étude internationale sur 658 patients : un score prédit le risque rénal dès l'âge de deux mois
Dans une étude menée par l'Allemagne, avec la participation de centres de Turquie, jusqu'à 658 patients atteints de PKRAR (polykystose rénale autosomique récessive) ont été étudiés.
Publication évaluée par les pairsARPKD
EuropeRecherche et essais cliniques
SED vasculaire : l'irbésartan, un médicament contre l'hypertension, a réduit les événements vasculaires sur deux ans
L'irbésartan a été testé dans une étude incluant 57 adultes atteints de SED vasculaire (syndrome d'Ehlers-Danlos vasculaire).
Publication évaluée par les pairsSED vasculaire
MondeRecherche et essais cliniques
NOHL : thérapie génique injectée dans un seul œil, amélioration similaire des deux yeux sur 5 ans
Une thérapie génique a été suivie pendant 5 ans chez des patients atteints de NOHL (neuropathie optique héréditaire de Leber) liée à une variation du gène MT-ND4.
Publication évaluée par les pairsLHON
MondeRecherche et essais cliniques
HFHo, étude de phase 3 du lérodalsibep : l'équivalence attendue sur l'objectif principal n'a pas été démontrée
Dans six pays, dont la Turquie, 66 patients atteints d'HFHo (hypercholestérolémie familiale homozygote) ont pris deux médicaments l'un après l'autre.
Publication évaluée par les pairsHFHo