Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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Corée du SudRecherche et essais cliniques
En Corée du Sud, 86 femmes atteintes de LAM (lymphangioléiomyomatose) ont été étudiées dans 20 centres.
InternationalRecherche et essais cliniques
L'étude HIMALAYA, publiée dans The Lancet Neurology, a testé un médicament expérimental dans la SLA (sclérose latérale amyotrophique).
UEPolitique de santé
La commission de la santé publique du Parlement européen a adopté par 33 voix un rapport demandant à la Commission européenne un plan d'action pour les maladies rares.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude sur la FOP (fibrodysplasie ossifiante progressive) a inclus 63 adultes venant de 16 pays.
InternationalRecherche et essais cliniques
Les dossiers de 19 paires de frères et sœurs atteints du syndrome de Hunter ont été comparés.
MondePolitique de santé
L'Association internationale de néphrologie pédiatrique a publié des recommandations sur le diagnostic et le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) chez l'enfant.
MondeRecherche et essais cliniques
Des chercheurs ont réanalysé les données d'un grand essai de médicament.
UENouveaux traitements et autorisations
En Europe, le lériglitazone, pris par la bouche, a été autorisé dans l'adrénoleucodystrophie cérébrale.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé la lévacétylleucine contre les troubles de l'équilibre et de la marche dans l'ataxie-télangiectasie (A-T).
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a approuvé le rebisufligène étisparvovec pour les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA).
ChineRecherche et essais cliniques
En Chine, une étude d'un an contre placebo a été menée chez des patients atteints de SCA3 (une ataxie héréditaire).
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a inclus 222 adultes atteints de pemphigus (maladie auto-immune de la peau avec des bulles) modéré à sévère.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a inclus 48 personnes de 3 à 68 ans atteintes de PTT (purpura thrombotique thrombocytopénique) congénital.
MondeRecherche et essais cliniques
Deux études de phase 3 ont inclus au total 273 personnes.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Aux États-Unis, une étude de deux ans contre placebo a été menée dans 7 centres.
MondeRecherche et essais cliniques
Des personnes atteintes du syndrome de Leigh sont suivies régulièrement dans cinq centres, tous les 3 à 6 mois.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a approuvé le trofinétide dans le syndrome de Rett le 20 août 2026.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a approuvé par voie accélérée le parigilasgène brécaparvovec dans la glycogénose de type Ia (GSD Ia).
États-UnisRecherche et essais cliniques
L'étude STArT, publiée dans le JAMA, a testé l'arginine dans les crises douloureuses de la drépanocytose.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Aux États-Unis, un traitement à base de ruxolitinib pris par la bouche a été testé chez des enfants atteints de HLH (lymphohistiocytose hémophagocytaire).