Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé le revakinagène taroretcel pour la télangiectasie maculaire de type 2 (MacTel).
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a autorisé l'éplontersen.
UENouveaux traitements et autorisations
L'UE a accordé une autorisation conditionnelle au belzutifan, pris par la bouche.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament (FDA) a autorisé le mirdamétinib, pris par la bouche, chez les patients atteints de NF1.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament a autorisé le 13 décembre 2024 le médicament appelé crinecerfont dans l'HCS (hyperplasie congénitale des surrénales) classique.