Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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UENouveaux traitements et autorisations
En Europe, le lériglitazone, pris par la bouche, a été autorisé dans l'adrénoleucodystrophie cérébrale.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé la lévacétylleucine contre les troubles de l'équilibre et de la marche dans l'ataxie-télangiectasie (A-T).
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a approuvé le rebisufligène étisparvovec pour les enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA).
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a approuvé le trofinétide dans le syndrome de Rett le 20 août 2026.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a approuvé par voie accélérée le parigilasgène brécaparvovec dans la glycogénose de type Ia (GSD Ia).
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments a approuvé les comprimés d'oveporexton par une lettre datée du 5 août 2026.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a approuvé le nérandomilast le 15 juillet 2026.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé le 1er juillet 2026 l'exagamglogène autotemcel pour les enfants de plus de 2 ans.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a approuvé l'onasemnogène abéparvovec administré dans le liquide céphalorachidien pour la SMA.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a étendu l'utilisation du marstacimab aux patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII et d'hémophilie B avec inhibiteurs du facteur IX.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine des aliments et des médicaments a approuvé la première thérapie génique pour la perte auditive sévère liée au gène OTOF.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a approuvé le marnetegragene autotemcel pour le déficit d'adhésion leucocytaire de type I sévère.
UENouveaux traitements et autorisations
Le 26 mars 2026, la Commission européenne a autorisé un médicament contenant de la doxecitine et de la doxribtimine pour le déficit en TK2.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a approuvé par voie accélérée le tividenofusp alfa pour les enfants atteints du syndrome de Hunter (MPS II).
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Le 27 février 2026, la FDA a accordé une approbation accélérée au médicament appelé navepegritide.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Pour le déficit en arginase 1, l'agence américaine des aliments et des médicaments (FDA) a approuvé la pegzilarginase.
UENouveaux traitements et autorisations
Le 19 janvier 2026, la Commission européenne a autorisé le donidalorsen, qui prévient les crises d'angio-œdème héréditaire.
UENouveaux traitements et autorisations
Le 19 janvier 2026, la Commission européenne a autorisé la lévacétylleucine dans la maladie de Niemann-Pick type C.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a autorisé l'étuvétidigène autotemcel dans le syndrome de Wiskott-Aldrich.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé le mitapivat pour traiter l'anémie chez les adultes atteints d'alpha- ou de bêta-thalassémie.