Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
106 hír · 4/6. oldal
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Európai és észak-amerikai orvosoktól gyűjtötték össze 39, ebbe a betegségcsoportba tartozó nő terhességi adatait.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A CANDID nevű vizsgálat 111 CDKL5-hiányos gyermeket és fiatalt követ.
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelentek a Huntington-kórban szájon át adott branaplammal végzett, 2-es fázisú vizsgálat eredményei.
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Az üvegcsont-betegségben (osteogenesis imperfecta) kipróbált setrusumab két nagy vizsgálatban sem érte el az elsődleges célt.
FranciaországKutatások és klinikai vizsgálatok
Franciaországban újravizsgálták az országos ritkabetegség-nyilvántartásban szereplő TRAPS-betegeket.
KínaKutatások és klinikai vizsgálatok
Kínában hat hónapos gyógyszervizsgálatot végeztek 34 fragilis X-szindrómás gyermekkel.
JapánKutatások és klinikai vizsgálatok
Japánban 91, genetikailag igazolt Kennedy-betegségben szenvedő beteg adatait tekintették át.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A nemzetközi LAL-hiány-nyilvántartásban 29, csecsemőkorban súlyos lefolyású beteget vizsgáltak.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Amerikai kutatók külön növekedési görbéket készítettek Smith–Magenis-szindrómás gyermekek számára.
USA és Egyesült KirályságKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelentek az ADA-hiány okozta súlyos kombinált immunhiányban alkalmazott őssejtalapú génterápia hosszú távú eredményei.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy 3-as fázisú vizsgálatban 40 felnőtt venglustatot, 19 felnőtt placebót kapott.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy nemzetközi szakértői csoport áttekintette az izovaleriánsav-acidémiáról megjelent vizsgálatokat.
KínaKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy sanghaji központban a 2011–2024 közötti időszakban követett 28 ASA-beteg adatait vizsgálták.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Ausztráliai orvosok áttekintették azokat a közleményeket, amelyek a terhességet vizsgálták e két vesebetegségben.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A Gazi Egyetem vezetésével 9 ország 14 központja gyűjtött adatokat.
FranciaországKutatások és klinikai vizsgálatok
Franciaországban három központban PSP-s (progresszív supranucleáris bénulás) betegek az AZP2006 nevű kísérleti gyógyszert vagy placebót kaptak.
IndiaKutatások és klinikai vizsgálatok
Indiában 18, későn diagnosztizált 1-es típusú tirozinémiás gyermek eredményeit vizsgálták.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Nyilvánosságra hozták az AMT-130 jelű kísérleti génterápia nagy dózisára vonatkozó eredményeket.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Észak-Amerikából, Európából és a Közel-Keletről származó 70 beteg adatait vizsgálták.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az USA-ban sclerosis tuberosás csecsemőknél kipróbálták a vigabatrin korai adását.