UENuove terapie e approvazioni
Nell'UE approvato il rilzabrutinib per bocca per l'ITP dell'adulto che non risponde ad altri trattamenti
La Commissione europea ha approvato il rilzabrutinib il 22 dicembre 2025.
Approvazione ufficiale del farmacoPTI
Malattie del sangue e del sistema immunitario
Trombocitopenia immune (PTI)
Malattia del sangue in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine. Queste piccole cellule si chiamano trombociti. Il loro numero scende e compaiono facilità ai lividi e sanguinamenti.
Non fa parte del pannello del Programma nazionale turco di screening neonatale (test del tallone). Fonte
Per questa malattia Orphanet ha una linea guida per i medici dell’emergenza (lingua: francese, spagnolo). Vedi su Orphanet
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Questa malattia è seguita attraverso il gruppo «Malattie del sangue e del sistema immunitario».
Conoscere la malattia
Questa sezione non è ancora stata esaminata da un medico. Riassume in linguaggio semplice le informazioni per i pazienti di fonti come MedlinePlus, Orphanet e NHS. La malattia può manifestarsi in modo diverso da persona a persona; per diagnosi e terapia si rivolga al Suo medico.
Che cosa accade in questa malattia?
Il sistema immunitario produce per errore anticorpi contro le piastrine. Le piastrine sono piccole cellule che aiutano il sangue a coagulare. Le piastrine che portano anticorpi vengono distrutte soprattutto nella milza. Quando il loro numero scende compaiono lividi e sanguinamenti facili. Nei bambini spesso inizia dopo un'infezione da virus.
Quali sintomi possono comparire?
I sintomi compaiono spesso sulla pelle e in bocca. Più il numero di piastrine scende, più aumenta il rischio di sanguinamento.
- Lividi facili o spontanei
- Puntini rossi sulla pelle, come punte di spillo
- Sanguinamento dal naso e dalle gengive
- Bolle di sangue in bocca
- Mestruazioni abbondanti o prolungate
- Sangue nelle urine, nel vomito o nelle feci (meno spesso)
- Stanchezza
- Emorragia all'interno del cervello (rara)
Come si fa la diagnosi?
Con l'emocromo completo si controlla il numero di piastrine. Nello striscio di sangue le cellule vengono esaminate al microscopio. Per la diagnosi si escludono altre cause di piastrine basse. Se necessario si esegue l'esame del midollo osseo.
Terapia e assistenza
Nella maggior parte dei bambini la malattia guarisce da sola entro un anno. Per questo nei bambini spesso basta un controllo ravvicinato. Se necessario si danno farmaci che sopprimono il sistema immunitario o una terapia con anticorpi per via endovenosa. Anche i farmaci che aumentano la produzione di piastrine sono un'opzione importante. In alcune persone si può valutare l'asportazione della milza. Alcuni antidolorifici che possono aumentare i sanguinamenti sono sconsigliati. Il medico che segue la malattia decide quale trattamento è adatto.
Per la famiglia: ereditarietà e consulenza genetica
La PTI (ITP) non è una malattia ereditaria. Compare perché il sistema immunitario attacca le cellule del proprio organismo. In famiglia di solito non ci sono altri malati. Se in famiglia più persone hanno piastrine basse, si considera anche una malattia congenita delle piastrine. In questo caso la consulenza genetica può orientare.
Fonte: MedlinePlus: Immune thrombocytopenic purpura (ITP) · NORD: Immune Thrombocytopenia
Dati principali
- Quanto è frequente?
- Prevalenza: 1-5 su 10 000 (Europa)
- Come si eredita?
- Non ereditaria
- Quando inizia di solito?
- A qualsiasi età
- Fonti affidabili
- Orphanet
Questi dati sono tratti dai registri di Orphanet e MedlinePlus (ultima verifica: 7 ottobre 2026). I valori di frequenza sono intervalli approssimativi.
Non è solo: associazioni di pazienti in Turchia
Organizzazioni senza scopo di lucro di pazienti e famiglie in Turchia che si occupano di questa malattia o di questo gruppo di malattie. I link hanno scopo informativo; Doktorclub non è affiliato a queste organizzazioni e non le raccomanda.
Non abbiamo trovato un’associazione di pazienti specifica per questa malattia.
Per tutte le malattie rare: Nadir Hastalıklar Federasyonu
Supporto e aiuto
- In caso di emergenza in Turchia, chiami il 112.
- Per il supporto psicologico e sociale, la linea di supporto sociale ALO 183 (24 ore su 24, gratuita dalla Turchia): alo183.aile.gov.tr
- Per chi assiste: La salute di chi assiste
- Preparare la visita medica · Raccolga domande e note sui sintomi in una pagina, la stampi e la porti con sé.
Doktorclub non fa diagnosi, non consiglia trattamenti e non indirizza verso ospedali o medici. Queste pagine servono ad aiutarLa a parlare con il Suo medico.
Notizie su PTI
Studi clinici (ClinicalTrials.gov)
Uno studio clinico è una ricerca regolamentata che verifica, su pazienti volontari, se un nuovo trattamento è sicuro e se funziona. La maggior parte degli studi cerca persone con una certa età, una certa alterazione genetica e determinate condizioni di salute. La partecipazione è volontaria.
Questo elenco non è una raccomandazione terapeutica. I trattamenti valutati negli studi di fase 1–3 sono sperimentali: la loro efficacia e sicurezza non sono ancora state dimostrate e non sono terapie approvate. La partecipazione dipende dai criteri di ciascuno studio e dalla valutazione di un medico; il primo passo è parlarne con il medico che La segue.
Domande che può fare al Suo medico
- Questo studio potrebbe essere adatto a noi?
- Se partecipiamo, cosa cambia per la terapia attuale e per i controlli?
- Dove si svolge lo studio e come sono gestiti viaggio e alloggio?
- Cosa succede se vogliamo lasciare lo studio?
ClinicalTrials.gov elenca 118 studi interventistici attivi per questa malattia. 77 stanno reclutando ora; 11 hanno centri in Turchia. Ultima verifica: 7 ottobre 2026.
Record selezionati (prima gli studi con un centro in Turchia):
- A Study of Mezagitamab in Adults With Chronic Primary Immune Thrombocytopenia
Fase avanzata: si confronta l’effetto in un grande gruppo · Fase 3 · sperimentaleIn reclutamentoCentro in TurchiaNCT06722235
- A Study Investigating Intravenous Human Normal Immunoglobulin 10% in Adults With Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)
Fase avanzata: si confronta l’effetto in un grande gruppo · Fase 3 · sperimentaleIn reclutamentoCentro in TurchiaNCT07059000
- A Follow-up Study of Mezagitamab in Adults With Chronic Primary Immune Thrombocytopenia
Fase avanzata: si confronta l’effetto in un grande gruppo · Fase 3 · sperimentaleIn reclutamentoCentro in TurchiaNCT06948318
- Phase 1b Trial of RAY121 in Immunological Diseases (RAINBOW Trial)
Fase iniziale: si verificano sicurezza e dose · Fase 1 · sperimentaleIn reclutamentoCentro in TurchiaNCT06371417
- Study of Ianalumab in Adults With Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) and Warm-antibody Autoimmune Hemolytic Anemia (wAIHA) Who Have Previously Benefited From Ianalumab
Fase intermedia: si verifica l’effetto in un piccolo gruppo · Fase 2 · sperimentaleIn reclutamentoCentro in TurchiaNCT07039422
Vedi tutti gli studi su ClinicalTrials.gov · Partecipare agli studi clinici
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Codici medici (per parlare con il medico e cercare fonti)
Questi codici identificano la malattia nelle classificazioni e nelle banche dati internazionali. Possono esserLe utili quando parla con il medico o cerca fonti affidabili.
Codice Orphanet: ORPHA:3002 · ICD-11 3B64.10
Codici verificati su ICD-11 dell’OMS e Orphanet il 7 ottobre 2026.
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