Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Approvata la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, etuvetidigene autotemcel
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato l'etuvetidigene autotemcel per la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il trattamento è destinato ai pazienti che hanno bisogno di un trapianto di cellule staminali ma non hanno un donatore familiare compatibile. L'approvazione riguarda i pazienti dai 6 mesi in su. Le cellule staminali del sangue del paziente stesso vengono corrette geneticamente e restituite. Nei dati su 27 pazienti è stata riportata una riduzione del 93% delle infezioni gravi. Per le emorragie moderate-gravi è stata riportata invece una riduzione del 60%.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Per i pazienti senza un donatore adatto si apre un'opzione diversa dal trapianto. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure della TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e della SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome di Wiskott-Aldrich
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.