UENuove terapie e approvazioni
Nell'UE approvata la terapia genica etuvetidigene autotemcel per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La Commissione europea ha approvato l'etuvetidigene autotemcel per la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il trattamento è destinato ai pazienti dai 6 mesi in su che non hanno un donatore familiare compatibile. Le cellule staminali del paziente stesso vengono corrette in laboratorio e restituite una sola volta per via endovenosa. Nel complesso dei 27 pazienti, le infezioni gravi sono scese da 2 a 0,12 all'anno. Anche le emorragie moderate e gravi sono scese da 2 a 0,16 all'anno.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il trattamento si esegue in un centro specializzato e prima viene somministrato un farmaco che svuota il midollo osseo. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure della TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e della SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sindrome di Wiskott-Aldrich
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