Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Immunodeficienza grave LAD-I: marnetegragene autotemcel approvato dalla FDA
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La FDA ha approvato marnetegragene autotemcel per il deficit grave di adesione leucocitaria di tipo I. In questa malattia i globuli bianchi non funzionano correttamente. Nei bambini provoca infezioni ripetute che mettono in pericolo la vita. Con la terapia le cellule staminali del paziente stesso vengono corrette geneticamente. Nello studio clinico sono stati trattati nove pazienti. In tutti è stato riferito un miglioramento duraturo del sistema immunitario.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Per i pazienti senza un donatore familiare adatto si è aggiunta un'opzione al trapianto di cellule staminali. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (agenzia turca dei medicinali) e SGK (ente previdenziale turco).
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Deficit di adesione leucocitaria tipo I (LAD-I)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.