Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Negli Stati Uniti la terapia genica per anemia falciforme e talassemia estesa ai bambini sopra i 2 anni
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
L'agenzia statunitense dei farmaci (FDA) ha approvato il 1 luglio 2026 l'exagamglogene autotemcel per i bambini sopra i 2 anni. In precedenza il trattamento era riservato a chi aveva 12 anni o più. Le cellule staminali del paziente stesso vengono modificate con CRISPR e poi reinfuse. Nessuno degli 8 bambini con anemia falciforme valutati nello studio ha avuto crisi gravi per 12 mesi. Nella talassemia 8 bambini su 9 non hanno avuto bisogno di trasfusioni per 12 mesi.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Prima del trattamento serve una forte terapia di preparazione che svuota il midollo osseo. I suoi rischi vanno discussi con il medico. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK/SGK.
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Anemia falciforme (drepanocitosi), Talassemia
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.